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每年9月是儿童癌症宣传月（Childhood Cancer Awareness Month）。与成人肿瘤相比，儿童癌症有一个非常特殊的维度：医生面对的不只是“如何控制肿瘤”，还必须回答一个更长远的问题——如果孩子能够活下来，他未来能否拥有尽可能接近正常的成年生活？

2026年9月6日，美国癌症患者教育媒体 CURE 发布对儿科血液肿瘤专家、Baptist Health Herbert Wertheim Cancer Institute 儿童血液肿瘤科医学主任 Doured Daghistani 医生的专访，将过去几十年儿童肿瘤治疗的变化概括得非常清楚：今天的儿科肿瘤学，已经不再只是不断增加治疗强度，而是在生存、治疗副作用、长期生活质量、免疫治疗和精准治疗之间寻找新的平衡。

这背后其实是一场持续了数十年的医学转变。

一、从“能不能活下来”，到“如何让孩子真正长大”

回看儿童肿瘤治疗史，最值得关注的变化并不是某一种药物突然出现，而是医学目标本身发生了变化。

美国国家癌症研究所（NCI）在2023年发布的儿童癌症幸存者研究资料显示，目前美国儿童癌症患者的5年生存率约为85%。这意味着越来越多曾经被诊断为癌症的儿童，会进入长期生存阶段，并最终成为儿童癌症幸存者。

这一变化在某些疾病中更加明显。

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以儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）为例，NCI在2021年的回顾中指出，这种疾病在20世纪50年代以前几乎被视为无法治愈，而随着现代治疗方案的发展，目前超过90%的儿童ALL患者可以获得长期疾病控制。与此同时，美国儿童及青少年癌症死亡率从1975年的每10万人5.1例下降至2022年的每10万人2.2例，降幅超过50%。

CURE在2026年的采访中也提到类似趋势：儿科肿瘤医生Daghistani回忆自己20世纪80年代开始从事儿童肿瘤治疗时，ALL的治疗成功率与今天存在明显差距，而如今部分儿童ALL患者的生存概率已经达到95%左右。

但生存率提高之后，医学面对的是另一个问题。

如果一个孩子10岁时接受了高强度治疗，15年、20年甚至30年之后，他可能面对什么？

这也是现代儿童肿瘤学开始越来越重视“Survivorship——长期生存管理”的原因。

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二、儿童癌症治疗的下一个目标：不是一味增加治疗强度

过去几十年，儿童肿瘤治疗的一条核心逻辑非常直接：既然癌细胞需要被消灭，那么能否通过更强的化疗、更密集的治疗，把更多孩子从疾病中救回来？

这种思路在过去发挥了重要作用，但随着越来越多患儿进入成年期，医学界逐渐发现，治疗本身也可能留下长期影响。

CURE 2026年的专访指出，部分儿童癌症幸存者成年后可能出现心血管疾病、卒中以及心理健康方面的问题，因此今天的儿科肿瘤治疗开始更加重视如何在维持疗效的同时减少不必要的长期治疗负担。

这并不是简单地说“化疗不好”，而是治疗策略正在变得更加精细。

对于已经拥有较高长期生存率的疾病，临床研究的重要方向之一，是寻找：

哪些孩子需要更强的治疗？哪些孩子可以适当降低治疗强度？哪些药物或治疗组合能够在保持疗效的同时减少长期毒性？

这实际上意味着，儿童肿瘤治疗正在从过去相对强调“群体标准方案”，进一步走向基于疾病风险、分子特征和个体治疗反应进行分层。

对于家长而言，这个变化非常重要。

因为当医生告诉一个家庭“治疗方案A、B、C都可以考虑”时，真正需要进一步理解的，并不只是“哪个方案更强”，而是：

孩子属于什么风险层级？当前治疗的目标是什么？是否存在降低长期损伤的治疗策略？如果疾病出现复发或标准治疗效果不理想，下一步有哪些已经进入临床应用或临床研究阶段的选择？

这些问题，正在成为儿童肿瘤长期管理的重要组成部分。

三、免疫治疗和精准医学：真正改变儿童肿瘤治疗的下一步在哪里？

如果说过去儿童肿瘤治疗的突破主要来自化疗方案不断优化，那么今天最值得关注的变化之一，是治疗开始更多利用患者自身的免疫系统，以及肿瘤本身的分子特征。

其中，CAR-T细胞治疗就是最具代表性的技术之一。

简单理解，CAR-T并不是传统意义上直接向患者体内加入一种“杀癌药物”，而是通过采集患者自身的T细胞，在体外进行基因工程改造，使这些免疫细胞能够识别特定肿瘤靶点，再将其回输患者体内发挥抗肿瘤作用。

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对于部分复发或难治性儿童血液肿瘤患者，这种治疗已经从研究概念逐渐进入临床实践。

与此同时，精准医学正在改变另一个传统思路：不再只根据肿瘤“长在哪里”决定治疗，也开始根据肿瘤细胞发生了什么分子变化来寻找治疗机会。

例如，美国国家癌症研究所（NCI）与儿童肿瘤协作组（COG）开展的 Pediatric MATCH 临床研究，针对1至21岁的儿童、青少年和年轻成人实体肿瘤患者，根据肿瘤基因改变而不是单纯按照肿瘤原发部位来匹配研究性治疗。

这意味着，对于部分传统治疗选择有限的患儿，医生讨论的可能已经不再只是：

“这个肿瘤通常怎么治？”

而可能进一步变成：

“这个孩子的肿瘤究竟发生了什么分子变化？这些变化是否对应某种靶向治疗或临床试验机会？”

这也是为什么，儿童肿瘤治疗越来越依赖病理、分子检测、影像、儿科肿瘤专科、遗传学以及临床试验体系之间的协同。

四、真正值得家长关注的，并不是“美国有没有更先进的治疗”

谈到美国儿童肿瘤医疗，很多家庭最先想到的问题往往是：

“美国是不是有国内没有的新药？”

但对于真实的医疗决策而言，这个问题其实还不够准确。

更值得问的是：

孩子目前所处的疾病阶段，美国专家是否会提出不同的治疗思路？是否存在已经获批但国内暂时不可及的治疗？是否存在符合条件的临床试验？是否需要进一步进行分子检测？如果标准方案已经取得较好效果，是否反而应该关注长期毒性和成年后的生活质量？

这几个问题，对不同患儿的答案可能完全不同。

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世界卫生组织（WHO）2026年儿童癌症资料显示，全球每年约有40万名0—19岁儿童和青少年发生癌症；在医疗服务较完善的高收入国家，儿童癌症总体生存率已经超过80%，而在许多低收入和中等收入国家，生存比例仍低于30%。

这组数字首先说明的是全球医疗资源可及性的巨大差异，但对于中国家庭而言，它还提示了另外一个现实：

儿童肿瘤治疗的差距，并不只是某一项药物的差距，而可能来自诊断、分层、专科协作、临床研究、长期随访以及新疗法可及性的综合差异。

与此同时，中国儿童肿瘤诊疗能力也在持续发展，因此更理性的做法并不是简单地把“美国治疗”与“国内治疗”进行优劣比较，而是针对具体患儿判断：当前治疗方案是否已经足够成熟，还是确实存在值得进一步寻找的差异化路径。

五、什么时候，值得为孩子寻求一次美国专家第二意见？

对于一个刚刚确诊的家庭而言，“要不要去美国”通常不是最应该首先回答的问题。

更重要的问题其实是：孩子目前的诊断是否已经足够明确？风险分层是否清晰？现有方案是否与国际主流路径一致？如果治疗过程中出现复发、难治或罕见分子改变，是否存在值得进一步了解的治疗窗口？

美国国家癌症研究所（NCI）目前明确指出，部分儿童癌症患者可以通过 NIH Clinical Center 的儿科肿瘤项目接受临床试验，也可以由相关专家对诊断和治疗方案提供第二意见；但是否适合临床试验，需要结合具体癌种、疾病分期和研究入组条件判断，并不是进入美国大型儿童癌症中心就意味着一定会获得不同治疗。

这也是跨境医疗决策中非常容易被忽略的一点。

美国医疗资源的价值，并不等于“所有患者都应该去美国”。

真正有意义的，是当孩子处于某些关键决策节点时，多获得一个独立、专业、与原治疗团队相对平行的判断。

例如，以下情况往往值得进一步了解：

第一，诊断或病理存在疑问。
儿童肿瘤中有一些疾病本身较为罕见，病理分类、分子分型甚至遗传学信息，都可能影响后续治疗方向。如果不同机构对于疾病性质的理解存在差异，那么第二意见的意义首先在于确认“我们究竟在治疗什么”。

第二，治疗过程中出现复发或难治。
这类情况下，传统治疗路径之外是否存在新的靶向药物、细胞治疗、免疫治疗或临床研究机会，往往成为家庭需要重新评估的问题。

第三，疾病本身比较罕见，或者存在特殊分子改变。
NCI-COG Pediatric MATCH 就曾探索按照肿瘤基因变化而非单纯按照肿瘤发生部位来匹配治疗。该项目最终招募了 1,371名儿童、青少年及年轻成人患者，进入13个不同治疗组；虽然该项目目前已进入收尾阶段，但它所代表的思路非常重要——儿童肿瘤的治疗正在越来越多地从“癌症长在哪里”进一步走向“癌细胞发生了什么变化”。

第四，家庭需要重新评估长期治疗代价。

这点尤其容易被忽视。

当一个孩子已经获得较高概率的长期生存时，问题就不再只是“如何把肿瘤控制住”，还包括如何尽可能减少未来几十年的治疗负担。

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六、儿童癌症的“长期生存”，意味着治疗结束并不是故事的结束

NCI长期儿童癌症幸存者研究（Childhood Cancer Survivor Study，CCSS）最初于1994年启动，研究对象覆盖美国和加拿大多个中心接受治疗的儿童癌症幸存者；截至目前，这一研究体系已经成为理解儿童癌症长期健康影响的重要基础。

NCI在2026年7月更新的资料显示，CCSS目前已经研究了超过14,000名早期入组幸存者以及约4,000名兄弟姐妹对照者，并持续扩展研究范围。研究发现，儿童癌症幸存者在成年以后可能出现心血管问题、卒中、第二原发癌、内分泌问题以及认知和心理健康方面的长期影响。

NCI进一步指出，在接受儿童癌症治疗的成年人中，约60%至超过90%的人会出现至少一种慢性健康问题，约20%至80%的人可能在成年后出现严重、危及生命或造成明显功能障碍的并发症；这些数字会受到癌症类型、治疗强度、治疗年代以及随访时间等因素影响，因此不能简单理解为某一个孩子的个人风险。

这组数据真正值得家长注意的，并不是制造焦虑，而是改变一个非常重要的治疗观念：

儿童癌症治疗的终点，不应该仅仅定义为“检查没有发现肿瘤”。

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孩子还要继续长高、学习、进入大学、工作、建立家庭，甚至可能活到七八十岁。

因此，今天越来越成熟的儿童肿瘤治疗，需要同时考虑疾病控制和长期生活质量。

这也是为什么现代儿童肿瘤中心越来越重视 survivorship care，也就是儿童癌症长期生存管理。

治疗结束以后，孩子仍然可能需要针对心脏、肺部、内分泌、神经认知、生育能力以及心理健康等方面进行长期随访，而具体风险取决于孩子患的是什么癌症、接受过哪些药物和放疗、治疗时年龄多大以及治疗剂量等因素。

从这个角度看，儿童癌症治疗正在经历一个非常重要的变化：

医生关注的时间尺度，正在从“接下来几个月”延长到“未来几十年”。

七、一个更现实的案例：第二意见的价值，有时不是改变治疗，而是确认“不需要改变”

假设一个9岁的孩子被诊断为儿童急性淋巴细胞白血病，经过规范检查完成危险度分层，目前正在接受标准治疗。

家长在网络上看到美国儿童癌症中心关于免疫治疗、CAR-T以及新型靶向药物的信息后，开始产生一个非常自然的疑问：

“既然美国已经有这么多新技术，我们是不是应该马上去美国？”

但如果进一步进行专业的远程第二意见，专家重新审阅孩子的病理、流式结果、分子检测、治疗反应以及目前方案后，判断现阶段治疗路径与国际主流方案高度一致，并不存在明确需要更换治疗地点的理由，那么第二意见最终可能得出的结论恰恰是：

暂时没有必要出国。

对于一个家庭而言，这同样是一种非常有价值的信息。

因为它帮助家长把“听说美国有新技术”的模糊焦虑，转换成了一个更明确的判断：

孩子目前究竟缺不缺这一项技术？

相反，如果孩子属于复发/难治性疾病，或者检测发现某种特殊分子改变，而美国专家能够进一步指出某项靶向治疗或临床研究值得评估，那么第二意见的价值就可能完全不同。

这时候，家庭真正需要讨论的才是：

是否需要进一步申请美国专科中心评估、是否符合某项临床研究条件，以及赴美治疗的实际可行性。

患儿父母通过美联医邦获取美国专家第二意见视频中

这也是跨境医疗真正应该发挥作用的地方——不是把所有家庭都推向海外，而是帮助家庭识别**“国内现有路径已经足够”与“确实存在值得进一步寻找的差异化机会”之间的边界。**

值得注意的是，并非所有情况都适合或需要赴美就医。若美国与国内的治疗方案高度一致，远程第二意见往往已能提供足够参考。真正需要出国的，通常是存在明确差异化方案、或有新药/临床试验窗口的情况。

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八、儿童癌症治疗的下一阶段，可能不是“更多治疗”，而是“更精准的治疗”

从过去几十年的发展来看，儿童肿瘤学已经完成了一次重要的目标迁移。

最初，医学需要解决的是：

能不能让孩子活下来？

随后变成：

如何让更多孩子长期生存？

而现在越来越重要的问题是：

如何让这些孩子在活下来以后，拥有更长、更健康、功能更完整的生活？

这也是儿童癌症月值得被重新理解的地方。

美国国家癌症研究所目前指出，儿童癌症现代治疗已经使超过80%的患儿在能够获得当代治疗的情况下有望生存至成年，与此同时，长期治疗副作用已经成为研究和临床管理的重要组成部分。

因此，未来儿童肿瘤治疗的竞争重点，很可能不只是某一种新药，而是整个医疗系统能否把：

精准诊断 + 分子分型 + 风险分层 + 个体化治疗 + 新药研发 + 临床试验 + 长期生存管理

真正整合起来。

对于中国家庭而言，这也意味着一个更加理性的选择逻辑：

不是看到“美国有新疗法”就出发，而是在孩子真正遇到关键决策节点时，确认美国是否存在值得获取的额外信息。

有时，这个答案是“值得”。

有时，这个答案恰恰是“目前不需要”。

而能够在做出重大决定之前，把这两个答案区分清楚，本身就是医疗决策价值的一部分。

九、写在儿童癌症月：真正需要被关注的，是孩子未来几十年的人生

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儿童癌症最特殊的地方，也许就在这里。

成人肿瘤治疗讨论的往往是接下来的几年，而一个7岁、10岁或15岁的孩子，如果顺利进入长期生存阶段，他面对的是未来几十年的人生。

所以，当我们讨论儿童癌症治疗进步时，真正值得关注的数字，并不只有生存率。

还包括一个孩子能不能正常长高，能不能回到学校，能不能拥有良好的认知能力和心理状态，成年以后能不能工作、建立家庭，以及多年之后能否继续获得针对治疗后遗症的专业随访。

儿童癌症治疗真正的进步，不只是让更多孩子活下来，而是让更多孩子拥有继续长大的可能。

如果你的孩子或家人正在经历儿童肿瘤诊断、复发或治疗方案选择，也不妨先问自己三个问题：

第一，我们是否已经充分确认诊断和疾病分型？

第二，目前治疗方案与国际主流路径是否存在实质性差异？

第三，如果下一步治疗效果不理想，是否已经提前了解可能的新药、临床研究或其他治疗路径？

这三个问题，比“美国是不是更先进”更接近真正的医疗决策。

Medebound 美联医邦：先判断有没有必要，再决定是否出发

Medebound 并不建议所有儿童癌症患者赴美治疗——我们更常做的，是帮助家庭判断：是否存在值得进一步确认的路径。

在美国专科资源对接过程中，如果家庭希望了解孩子当前的诊断和治疗方案是否存在其他思路，可以考虑先从美国专家远程第二意见开始，而不必把“第二意见”和“赴美治疗”直接画上等号。

如果美国专家认为当前方案与国际主流治疗高度一致，那么家庭可以更安心地继续现有治疗；如果存在明确的治疗差异、新药机会或临床试验窗口，再进一步评估是否有必要赴美。

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路径一｜远程第二意见

如果你希望确认现有诊断是否准确，或了解美国是否存在不同治疗思路，可填写基本资料，我们将在5—7个工作日内为你匹配美国对应专科专家，提供书面或视频形式的第二意见——无需出国，先了解是否存在差异。

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路径二｜赴美就医路径咨询

若你已考虑赴美就医，或国内治疗已遇到明显瓶颈，我们可协助评估对应专科医院的可行路径，并在必要时安排远程问诊作为前置步骤，帮助你在出发前建立清晰预期。

重大疾病决策，从来不是“去哪里”这么简单，而是先确认：孩子真正需要什么。

参考资料

1. CURE，2026，《How Childhood Cancer Care Has Transformed Over the Years》——儿童血液肿瘤专家 Doured Daghistani 医生访谈，讨论儿童癌症治疗、生存管理及免疫治疗的发展。

2. U.S. National Cancer Institute（NCI），2026，《Childhood Cancer Survivor Study: An Overview》——介绍CCSS长期随访研究及儿童癌症幸存者的长期健康影响。

3. U.S. National Cancer Institute（NCI），2025，《Late Effects of Treatment for Childhood Cancer》——儿童癌症治疗后长期健康影响及随访管理。

4. U.S. National Cancer Institute（NCI），2024/更新资料，《Cancer in Children and Adolescents》——儿童癌症临床试验、第二意见及NIH儿童肿瘤项目相关信息。

5. U.S. National Cancer Institute（NCI），2024，《NCI-COG Pediatric MATCH Precision Medicine Clinical Trial》——儿童肿瘤精准医学及基于分子改变匹配临床研究的实践。

文章来源：

儿童癌症月｜孩子的癌症治到哪一步，才算真正走过了最关键的治疗窗口？

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